Terapia genica tramite collirio: Giovane recupera la vista da rara malattia corneale

Un recente studio pubblicato sul New England Journal of Medicine ha documentato il significativo miglioramento della vista in un giovane paziente affetto da epidermolisi bollosa distrofica, una rara malattia che provoca danni alle cornee. Il ragazzo, di 13 anni, affetto da questa condizione da quando aveva 7 anni, è legalmente cieco a causa della malattia.

Il trattamento impiegato è una terapia genica nota come beremagene geperpavec (B-VEC; Vyjuvek), somministrata tramite collirio direttamente sull'occhio affetto. Secondo quanto riportato dagli esperti del Bascom Palmer Eye Institute presso la University of Miami Miller School of Medicine, la vista del giovane paziente ha mostrato un notevole miglioramento dopo l'applicazione del trattamento. È importante sottolineare che l'occhio controlaterale, che ha ricevuto un trattamento simile ma senza l'applicazione del B-VEC, non ha manifestato cambiamenti significativi.

Gli autori dello studio, guidati da Arianna Tovar Vetencourt, hanno dichiarato che i risultati ottenuti supportano ulteriori ricerche sull'efficacia del B-VEC nel trattamento dei pazienti affetti da epidermolisi bollosa distrofica con coinvolgimento della superficie oculare. Tuttavia, hanno anche riconosciuto la necessità di studi più ampi e un follow-up più lungo per confermare tali conclusioni. In ogni caso, il successo osservato in questo caso specifico indica un promettente sviluppo nell'ambito della terapia genica per le condizioni oftalmiche correlate alla malattia in questione.

Autore: Redazione Medicina33.com